무작위 대조 시험이란 무엇입니까?
무작위 대조 시험은 새로운 치료법을 테스트하는 데 사용할 수있는 가장 신뢰할 수있는 방법입니다.
이는 제약 회사가 실험 약물의 유효성과 안전성 수준을 계산하고 입증하기 위해 충족해야하는 표준이되었습니다.
이 기사에서는 무작위 대조 시험 (RCT)의 설정 및 장점과 위약 치료의 윤리적 고려 사항을 살펴 봅니다.
무작위 대조 시험이란 무엇입니까?
연구자들은 특정 그룹의 사람들에 대한 약물의 효과를 테스트하는 동시에 다른 그룹을 참조 용으로 측정하는 실험을 설정했습니다.
무작위 대조 시험의 과학적 설계는 다음과 같습니다.
- 무작위 배정 : 연구자들은 시험에 참여한 참가자가 새로운 치료를 받고 누가 위약 또는 가짜 치료를 받는지 무작위로 결정합니다.
- 통제 됨 : 시험에서 비교 또는 참조를 위해 통제 그룹을 사용합니다. 대조군에서 참가자는 새로운 치료를받지 않고 대신 위약 또는 참조 치료를받습니다.
미국 식품의 약국 (FDA)은 일반적으로 약물의 효과가 주장과 일치하고 이러한 혜택이 안전하지 않은 부작용을 일으키지 않고 발생하는 경우에만 새로운 치료법을 더 광범위하게 사용하기에 안전하고 효과적인 것으로 승인합니다. .
그러나 1999 년부터 2014 년까지 76 건의 신청이 RCT를 거치지 않고 승인을 받았습니다. RCT를 통과하지 않고도 제품이 확실히 안전한지에 대한 논의가 계속됩니다.
무작위 화 이유
무작위 화는 결과의 왜곡 또는 의도적 인 조작을 방지합니다. 연구자가 참가자를 무작위로 그룹에 할당하지 않는 한 참가자와 연구 과학자 모두 결과에 영향을 미칠 수 있습니다.
과학자들은 이러한 결과의 왜곡을 선택 편향이라고합니다. RCT는 선택 요소를 제거하여 선택 편향을 제거합니다.
예를 들어, 무작위 화없이 과학자들은 실험적 치료의 혜택을받을 가능성이 더 높은 것으로 보이면 의식적으로 또는 무의식적으로 환자를 활성 치료를받는 그룹에 할당 할 수 있습니다. 이것은 치료가 실제보다 더 유익하게 보일 수 있습니다.
반면에 과학자들이 특정 치료의 비 효율성 또는 잠재적 위험을 입증하려는 경우 합병증 위험이 높거나 성공 가능성이 낮은 참가자를 치료를받는 그룹에 할당 할 수 있습니다.
선택 편향의 위험은 신약의 효능과 안전성을 입증하기 위해 제약 회사로부터 직접 또는 간접 자금을받은 연구자들의 시험에서도 높을 수 있습니다.
이러한 이유로 제약 제조업체는 긍정적 인 결과를 달성하는 데 명확한 재정적 이해 관계를 가지고 있기 때문에 연구자들은 임상 시험을 수행 할 때 잠재적 인 이해 상충을 공개해야합니다.
어떤 참가자가 실험 약물을 복용하고 있는지 알면 의심스러운 동기뿐만 아니라 건전한 동기를 유발할 수 있습니다. 의사는 결과에 선의의 영향을 미칠 수 있습니다. 약물의 안전성에 대해 우려하는 연구자들과 같이 의도가 좋은 선택 편향조차도 과학적으로 건전하지 않습니다.
예를 들어, 적극적인 치료가 심각한 부작용을 일으키는 것으로 보이는 경우 의사는 특정 유형의 참가자를 약물로부터 보호하려고 할 수 있습니다. 시험 기간 동안 서로 다른 피험자를 다른 방식으로 치료하면 유사 비교의 무결성이 감소하여 잘못된 결과를 제공합니다.
무작위 화는 편견을 제거하고 임상 시험에서 두 그룹 간의 직접적인 비교를 가능하게하여 배포 후 약물이 더 많은 인구에 어떻게 반응 할 것인지에 대한 실제적인 표현을 제공합니다.
제어 요소
무작위 대조 시험에서 대조군의 목적은 연구자가 시험 중에 확인한 이점이나 위험이 실험 치료 외부 요인으로 인해 발생할 가능성을 줄이는 것입니다.
대조군이 없다는 것은 연구자들이 건강의 개선이나 저하를 약물이나 치료에 돌릴 수 없다는 것을 의미합니다.
임상 시험에 대한 다른 요인이 결과를 설명 할 수 있습니다. 신약을 복용하지 않고 유사한 조건에 직면 한 유사한 참가자에서 일어나는 일을 비교하지 않으면 관찰 된 건강 변화를 정확하게 측정 할 수 없습니다.
대조군은 대규모 시험의 핵심 부분입니다. 기회의 차이와 비정상적인 상황이 결과에 결정적인 영향을 미치지 않도록 충분한 사람들이 참여해야합니다.
연구자들은 일반적으로 체중, 흡연 상태 또는 동반 질환과 같은 약물 또는 치료의 효과에 영향을 미칠 수있는 기타 요인과 함께 대조군에 속한 사람들을 연령, 성별 및 민족에 대해 비교합니다.
대조군은 위약을 투여받을 수 있습니다. 이것은 실험적 치료와 매우 흡사하지만 치료의 예상되는 이점을 유발하는 활성 성분을 포함하지 않는 더미 치료입니다. 또는 조사중인 추가 요소없이 표준 치료를받을 수 있습니다.
어떤 경우에는 일반적으로 보충제와 같은 건강한 개인에 대한 개입의 이점을 조사하는 사람들, 대조군은 치료를받지 않고 단순히 보충제 나 치료를받는 사람들과 유사한 개인으로 구성 될 수 있습니다.
통제 집단의 질은 참여자들과 활동 집단의 유사성 측면에서 중요하다. 무작위 화는 편견이 통제 그룹의 사람 선택에 영향을 미치지 않도록하는 데 도움이됩니다.
고품질 임상 시험은 임상 시험의 치료 및 대조군에 대한 기준 측정치를 발표하여 직접적인 비교를 가능하게합니다.
표준 치료와 비교
연구자들은 대조군이 위약이나 더미 치료가 아닌 해당 질환에 대해 확립 된 또는 표준 치료를 받도록 질병에 대한 신약이나 치료법을 조사하는 일부 시험을 설계합니다.
이러한 유형의 통제는 현재 이용 가능한 치료 옵션에 비해 신약의 비교 이점을 식별하는 것입니다. 신약이 유익한 영향을 미치는 것처럼 보이더라도 기존 치료법이 여전히 더 안전하고 효과적 일 수 있습니다.
비교 시험은 신약 개발 및 치료 이상의 중요합니다. 의료 자원 할당에 대한 결정을 안내 할 수 있습니다.
전 세계의 의료 정책 입안자들은 종종 비용 효율성, 삶의 질에 대한 가능한 영향 및 전반적인 이익과 비용의 그림을 그리는 기타 요인을 고려하여 신약이 기존 치료 옵션과 비교되는 방식에 특별한 관심을 가지고 있습니다. 마약을 사회와 개인에게.
또한 정책 입안자들은 의료 지침 및 자금 지원에 대한 결정을 내릴 때 임상 시험의 다양성 부족을 고려해야합니다.
역사적으로 임상 시험은 일반적으로 백인 남성 환자를 대상으로 수행되어 왔으며 결과적으로 성별이나 민족이 다른 사람들에게 덜 효과적이거나 위험한 것으로 보이는 다양한 약물 및 개입의 승인을 얻었습니다.
RCT는 이러한 편견을 피하는 데 도움이됩니다.
인간이 아닌 동물이나 인구의 제한된 부분에 대한 연구는 대부분의 경우 일반 인구 내에서 약물 또는 치료의 광범위한 사용을 권장하기에 불충분합니다.
동물 연구를 기반으로 한 일부 약물의 승인은 인간이 아닌 동물이 일반적으로 약물 또는 치료에 대한 인간 반응을 예측하는 데 좋지 않은 모델이기 때문에 인간에게 심각한 피해를 입혔습니다.
윤리적 고려 사항
과학적 실험을 엄격하게 설계하는 것이 항상 실용적인 것은 아닙니다.
진정한 위약은 달성하고 위장하기 어려울 수 있습니다. 어떤 경우에는 위약을주는 것이 비 윤리적입니다.
다음과 같은 실질적인 제한은 RCT 설계를 방해 할 수 있습니다.
- 기기 나 수술을 포함하는보다 침습적 인 치료는 비교 그룹에서 현실적으로 모형을 만드는 것이 불가능할 수 있습니다.
- 특정 질병을 앓고있는 사람이 너무 적고 치료 및 비 치료 그룹 모두에서 조사 할 수 있습니다.
- 특정 시험에 대한 참가자 모집이 너무 어려울 수 있습니다.
위약을 사용한 시험은 참가자에게 공정하지 않을 수 있습니다. 예를 들어, 위약은 참가자의 정상적인 치료 과정을 거부하는 것을 의미하는 경우 심각하거나 생명을 제한하는 질병을 치료하기위한 시험 동안 사용하기에 윤리적이지 않습니다.
이러한 상황에서 연구자들은 비교 그룹에 이미 이용 가능한 치료법을 제공 할 것입니다. 참가자들은 더미 치료를 위해 표준 치료를 희생하지 않을 것입니다.
연구원은 기존 치료법을 사용할 수없는 경우 다른 시험 설계를 사용할 수 있습니다. 독립적 인 윤리 검토위원회는 시험 설계가 참가자에게 공정한지 여부를 결정합니다.
이러한 윤리적 승인 없이는 임상 시험을 진행할 수 없습니다.
테이크 아웃
RCT는 치료 및 약물을 임상 적으로 테스트하기위한 표준입니다.
연구원은 참가자를 실험 및 위약 그룹에 무작위로 할당하여 샘플에서 선택 편향을 제거합니다. 선택 편향은 과학적 무결성을 희생하면서 연구자 또는 연구 자금을 지원하는 기관에 도움이되는 방식으로 결과를 왜곡 할 수 있습니다.
위약은 실험 약물과 유사한 치료법입니다. 예를 들어, 참가자가 치료 과정을 멈출 수없는 생명을 위협하는 질병의 치료를위한 시험의 경우와 같이 위약을 사용하는 것이 윤리적이지 않은 경우 연구자들은 차이를 테스트하기 위해 표준 적으로 사용 가능한 치료법을 사용할 것입니다.
약물이나 치료법은 일반적으로 FDA가보다 광범위한 배포를 위해 안전하고 효과적인 것으로 승인하기 전에 RCT를 통과해야합니다.
큐:
저는 연구 과학자가 아닙니다. RCT에 속하지 않으면 내 삶에 어떤 영향을 미치나요?
ㅏ:
매일 복용하는 약물의 대부분은 안전과 효능을 입증하기 위해 인간 참여자에게 종종 RCT 형식으로 테스트되었습니다.
RCT는 약물이 자신이하는 일에 효과적 일뿐만 아니라 내약성이 좋고 투약하기에 안전하며 전반적인 건강이 중요하다는 것을 보여줄 수있는 최고의 기회를 제공합니다.
다니엘 머렐, MD 답변은 의료 전문가의 의견을 나타냅니다. 모든 내용은 정보 제공 용이며 의학적 조언으로 간주되어서는 안됩니다.
