제 2 형 당뇨병, 비만은 곧 유전자 치료로 회복 될 수 있습니다
새로운 연구에 따르면 유전자 치료는 설치류의 제 2 형 당뇨병 및 비만의 지표를 완전히 역전시킬 수 있습니다.
당뇨병의 유병률 또는 기존 사례의 총 수는 미국과 전 세계적으로 증가하고 있습니다.
최근 추정에 따르면 2015 년에 미국 성인 3 천만 명 이상이 당뇨병에 걸렸습니다.
지난 몇 년 동안 그 수가 비교적 안정적 이었지만, 어린이와 청소년의 새로 진단 된 사례의 비율이 급격히 증가했습니다.
그리고 전 세계적으로 상황은 더욱 놀랍습니다. 세계 보건기구 (WHO)에 따르면 당뇨병 환자의 수는 1980 년과 2014 년 사이에 거의 4 배 증가했습니다.
이제 새로운 연구는이 대사 장애를 치료하기 위해 절실히 필요한 희망을 가져 왔습니다. 스페인 카탈루냐의 UAB (Universitat Autònoma de Barcelona) 교수 인 Fatima Bosch가 이끄는 과학자들은 설치류의 장애를 성공적으로 역전 시켰습니다.
Bosch 교수와 그녀의 동료들은 새로운 유전 물질을 세포에 도입하여 유익한 단백질을 생성하거나 오작동하는 유전자의 영향을 상쇄하는 기술인 유전자 요법을 사용하여이를 달성했습니다.
연구 결과는 저널에 게재되었습니다. EMBO 분자 의학.
사용 FGF21 당뇨병을 역전시키는 유전자
Bosch 교수와 팀은 비만 및 제 2 형 당뇨병에 대한 두 가지 마우스 모델을 설계했습니다. 하나는식이 요법에 의한 것이고 다른 하나는 유전자 변형 된 것입니다.
아데노 관련 바이러스 벡터를 "수송"으로 사용하여 팀은 섬유 아세포 성장 인자 21 (FGF21) 유전자.
이 유전자는 지방 조직에서 혈당 흡수를 자극하는 "주요 대사 조절 자"로 간주되는 FGF21 단백질을 암호화하는 역할을합니다.
이 유전자를 전달함으로써 연구자들은 단백질 생산을 자극하여 설치류의 체중을 줄이고 제 2 형 당뇨병의 주요 위험 요소 인 인슐린 저항성을 낮추었습니다. 또한 생쥐는 체중이 줄었고 치료는 지방 조직의 지방과 염증을 줄였습니다.
설치류 간의 지방 함량, 염증 및 섬유화는 부작용없이 완전히 역전되었습니다. 결과적으로 이러한 개선은 인슐린 감수성을 증가시킵니다.
이러한 유익한 효과는 두 뮤린 모델 모두에서 나타났습니다. 또한 팀은 관리가 FGF21 건강한 쥐는 노화와 관련된 체중 증가를 예방하고 건강한 노화를 유도했습니다.
유전자 치료는 간 조직, 지방 조직 및 골격근의 세 가지 조직 유형을 변경하는 데 사용되었습니다.
Bosch 교수는 "이는 치료에 큰 유연성을 제공합니다. 이는 [우리가]가 가장 적합한 조직을 매번 선택할 수 있도록 허용하고 일부 합병증으로 인해 조직을 조작 할 수없는 경우 모든 조직에 적용 할 수 있습니다."라고 설명합니다. 다른 사람들의.”
“조직이 FGF21 단백질을 생산하여 혈류로 분비하면 몸 전체에 분포하게됩니다.”라고 Bosch 교수는 덧붙입니다.
비만의 첫 복귀, 인슐린 저항성
연구 공동 저자이자 UAB 연구원 인 Claudia Jambrina는“제 2 형 당뇨병과 비만의 유병률이 전 세계적으로 놀라운 속도로 증가하고있다”는 점을 감안할 때 그들의 발견이 특히 중요하다고 설명합니다.
팀은 또한 FGF21 기존 약물은 유전자 치료와 같은 이점을 얻지 못하기 때문입니다. 첫째, 장기적인 이점을 위해 주기적으로 약물을 투여해야하고 둘째로 독성이 높습니다.
그러나 유전자 요법을 사용하면 부작용이 없으며 한 번의 투여만으로도 생쥐가 몇 년 동안 자연적으로 단백질을 생산할 수 있습니다.
"인간의 비만과 제 2 형 당뇨병을 닮은 동물 모델에서 유전자 요법을 1 회 투여하여 비만과 인슐린 저항성의 장기적인 회복이 이루어진 것은 이번이 처음입니다."
첫 번째 연구 저자 인 Veronica Jimenez, UAB 연구원
"결과는 이것이 안전하고 효과적인 치료법이라는 것을 보여줍니다."라고 그녀는 덧붙입니다. 다음 단계는 "환자와 함께 임상 시험으로 이동하기 전에이 치료법을 더 큰 동물에서 테스트"하는 것입니다. Bosch 교수는 말합니다.
“이 연구에서 설명 된 치료법은 미래의 임상 번역의 기초를 구성합니다. FGF21 제 2 형 당뇨병, 비만 및 관련 동반 질환을 치료하기위한 유전자 전달.”
