원숭이의 콜레스테롤을 낮추는 유전자 편집
현재 저널에 발표 된 새로운 연구 자연 생명 공학과다한 콜레스테롤 수치로 인해 심장 질환의 위험이 높은 사람들은 곧 유전자 편집에서 안전하고 효과적인 대체 치료를받을 수 있다고 가정합니다.
심혈관 질환 인 고 콜레스테롤 혈증은 혈액에 콜레스테롤이 많이 축적되어 관상 동맥 질환에 걸릴 위험이 매우 높습니다.
고 콜레스테롤 혈증이있는 대부분의 사람들은 자신의 상태를 치료하기 위해 스타틴을 복용하지만 다른 사람들에게는 이러한 약물이 콜레스테롤을 낮추기에 충분하지 않습니다.
일부 연구에 따르면 유전성 고 콜레스테롤 혈증 환자 7 명 중 1 명은 PCSK9 억제제라고하는 다른 유형의 약물을 사용해야 할 수도 있습니다.
그러나 PCSK9 억제제를 사용한 치료는 반복적 인 주사가 필요하기 때문에 종종 불편할 수 있으며 일부 환자는 단순히 약물을 용인하지 않습니다.
필라델피아에있는 펜실베니아 대학의 Perelman School of Medicine의 새로운 연구에 따르면 이러한 사람들에게는 유전자 편집이 해결책이 될 수 있습니다.
이 새로운 연구는 제 1 저자 인 Lili Wang, Ph.D., 대학 의학 연구 부교수에 의해 주도 됨은 게놈 편집이 붉은 털 원숭이의 콜레스테롤 수치를 낮출 수 있음을 보여줍니다.
콜레스테롤 30 ~ 60 % 감소
건강한 신체에서 PCSK9 유전자는 혈액에서 과도한 콜레스테롤을 제거하는 역할을하는 저밀도 지단백 (LDL) 수용체를 분해합니다.
PCSK9 억제제는 LDL 또는 "나쁜"콜레스테롤 수치를 낮추는 데 도움이됩니다. 그러나 이러한 약물을 용납하지 않는 사람들을 위해 Wang과 동료들은 해결 방법을 찾았습니다.
Wang은“가장 자주이 환자들은 항체를 반복적으로 주사하여 PCSK9 […].”
그러나 우리의 연구에 따르면 성공적인 게놈 편집을 통해 억제제 약물을 견딜 수없는 환자는 더 이상 이러한 유형의 반복 치료가 필요하지 않을 수 있습니다.”
릴리 왕
연구자들은 다음을 표적으로하고 비활성화하는 효소를 설계했습니다. PCSK9 유전자. 그들은 아데노 관련 바이러스 (AAV) 벡터를 사용하여이 효소를 원숭이의 간으로 운반했습니다. 간은 과도한 콜레스테롤 제거에 대한 대부분의 책임을집니다.
치료를받은 동물은 PCSK9 및 LDL 콜레스테롤 수치가 낮은 것으로 나타났습니다.
특히, 치료의 중간 및 고용량은 PCSK9 수치를 45-84 % 감소 시켰고 콜레스테롤 수치를 30-60 % 감소 시켰습니다.
이러한 AAV 벡터 용량은 이전에 혈우병 치료를위한 유전자 대체 요법의 인간 임상 시험에서 안전하고 효과적인 것으로 나타났습니다.
대학의 유전자 치료 프로그램 책임자 인 수석 연구 저자 인 제임스 M. 윌슨 박사는“몇 가지 전달 및 편집 접근 방식을 사용한 초기 작업은 AAV를 연결했을 때 인간이 아닌 영장류에서 가장 인상적인 데이터를 생성했습니다. 편집을 위해 엔지니어링 된 [효소]로 전달합니다.”
“우리는 30 년 이상의 유전자 치료 경험을 활용하여 생체 내 게놈 편집의 번역 과학을 발전 시켰으며, 그렇게함으로써 안전성을 평가하기 위해 인간이 아닌 영장류에 대한 초기 연구의 중요성을 강화했습니다. 그리고 효능.”
