파킨슨 병 : 새로운 치료법은 뇌 세포에서 가능성을 보여줍니다
새로운 연구에 따르면 파킨슨 병 치료를위한 혁신적인 전략이이 질환을 앓고있는 사람들로부터 파생 된 뉴런에서 성공적으로 입증되었습니다.
일리노이 주 시카고에있는 노스 웨스턴 대학교 파인 버그 의과 대학의 신경학 위원장이자 신경 유전학 센터 소장 인 디미트리 크래인 박사는이 연구의 마지막 교신 저자이며 저널에 실 렸습니다. 과학 중개 의학.
파킨슨 병은 미국에서 백만 명 이상, 전 세계 성인 400 만 명 이상에게 영향을 미치는 신경 퇴행성 질환입니다.
대부분의 파킨슨 병 사례는 가족력이없는 사람들에게서 발생하지만 유전 적 위험 요인을 이해하는 것이 중요합니다. 이러한 "산발적 인"경우에도 상속 패턴은 알 수 없지만 여전히 존재할 수 있기 때문에 사실입니다.
더욱이 유전 적 돌연변이가 파킨슨 병의 위험을 높이는 경우, 국립 보건원 (NIH)에 따르면 "유전 패턴은 일반적으로 알려지지 않았습니다".
변경 사항 GBA1 유전자특히 파킨슨 병 발병의“중요한 위험 요소”입니다. 그만큼 GBA1 유전자는 정상적인 신경 기능에 중요한 효소 인 소위 리소좀 효소 글루코 세레브로시다 아제 (GCase)를 암호화합니다.
새로운 연구의 저자가 논문에서 설명했듯이, 이전 연구는 GCase를 표적으로하는 것이 치료 적 이점을 가질 수 있다고 제안했습니다.
그러나 과거의 연구와 실험적 치료는 돌연변이 된 효소를 고치는 것을 제안했지만, 새로운 연구는 건강한 비 돌연변이 효소를 활성화하고 강화하는 대안적인 접근법을 제안합니다.
야생형 GCase 활성화가 작동 할 수 있습니다.
Krainc와 동료들은 다음과 같이 씁니다. GBA1 돌연변이는 "파킨슨 병의 가장 흔한 위험 요소를 나타냅니다."
이 유전자의 돌연변이는 GCase 효소에 결함을 일으킬 수 있으며, 이는 파킨슨 병이 일반적으로 영향을 미치는 도파민 생성 뉴런에서 단백질의 독성 축적에 기여합니다.
Krainc 박사는 지금까지 파킨슨 병에 대한 대부분의 약물 개발이 돌연변이 된 유전자의 안정화에 의존했지만 이러한 치료는 제한된 수의 파킨슨 병에서만 효과가 있다고 설명합니다.
"대신, 야생형 GCase 활성화는 야생형 GCase의 활성이 감소 된 여러 형태의 [Parkinson 's disease]에 더 적합 할 수 있습니다."라고 Krainc 박사는 설명합니다.
이 논문에서 연구원들은 정상적인 야생형 GCase를 활성화하고 증폭시키는 새로운 범위의 화합물을 개발하고 사용했음을 보여줍니다.
실험 결과 파킨슨 병 환자에게서 수집 한 뉴런의 세포 기능이 향상되는 것으로 나타났습니다.
저자는“우리의 연구 결과는 GCase 활성이 감소 된 가족 성 및 산발성 형태의 [파킨슨 병]을 치료하기위한 잠재적 인 치료 방법으로서 소분자 조절제에 의한 야생형 GCase의 활성화를 지적합니다. "
해당 연구원은 또한 화학적 조절제 또는 활성화 제가 다양한 유형의 파킨슨 병이 유발하는 세포 기능 장애를 완화시켜 다른 버전의 상태를 가진 사람들에게이 접근법이 효과가있을 수 있음을 시사한다고 말합니다.
"이 연구는 여러 형태의 파킨슨 병에 대한 잠재적 인 치료 표적으로서 야생형 GCase 활성화를 강조합니다."라고 Krainc 박사는 말합니다.
"우리의 연구는 [파킨슨 병]의 유전 적 및 특발성 형태 모두에서 야생형 GCase 활성 및 단백질 수준을 조절할 수있는 잠재력을 지적하고 새로운 치료법 개발에서 개인화 또는 정밀 신경학의 중요성을 강조합니다."
Dimitri Krainc 박사
더 많은 연구가 필요하며 Krainc 박사는 파킨슨 병에 대한 신약 개발을 시도 할 때 인간 뉴런을 사용해야한다고 강조합니다. 장애의 일부 특징은 설치류 모델이 아닌 인간 뉴런에서만 나타납니다.
